• Sunday June 16,2019

Was steckt hinter der heutigen 10% -Rally von PTC Therapeutics?

Was ist passiert

PTC-Therapeutika

(NASDAQ: PTCT)

Die Aktien notieren um 15:30 Uhr EDT am Freitag um 9, 5%, nachdem das Unternehmen angekündigt hatte, die Gentherapie Biotech Agilis Biotherapeutics zu erwerben, um an GT-AADC zu gelangen, eine Therapie im klinischen Stadium für Patienten mit einem seltenen zentralen Nervensystem (ZNS) ) Unordnung.

Na und

PTC Therapeutics vermarktet bereits das Duchenne-Medikament gegen Muskeldystrophie Translarna in Europa und berichtete kürzlich über faszinierende Daten zu einem Medikament, das eines Tages grünes Licht für die Verwendung bei spinaler Muskelatrophie (SMA) erhalten könnte.

Nach der Schlussglocke am Donnerstag gab PTC Therapeutics bekannt, dass es seine Produktpipeline durch den Erwerb von Agilis für 50 Mio. USD an Vorab-Cash plus 150 Mio. USD an Aktien weiter ausbauen werde. Agilis-Besitzer können in den nächsten zwei Jahren auch Meilensteine ​​in Höhe von bis zu 60 Millionen US-Dollar und in zukünftigen regulatorischen Meilensteinen bis zu 535 Millionen US-Dollar sammeln. Wenn Agilis-Medikamente das regulatorische grüne Licht erhalten, zahlt PTC Therapeutics Meilensteine ​​für den kommerziellen Umsatz in Höhe von 150 Millionen US-Dollar, zuzüglich Lizenzgebühren von 2% bis 6% für Agilis 'frühere Therapien für das Friedreich-Ataxie- und das Angelman-Syndrom.

Die wichtigsten Therapienetze von PTC Therapeutics in diesem Geschäft sind jedoch GT-AADC, eine Gentherapie für aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) -Mangel. AADC-Mangel ist eine seltene ZNS-Störung, die an Mutationen im Dopa-Decarboxylase-Gen (DDC) gebunden ist. In schweren Fällen verlieren die Patienten die motorische Kontrolle, was zu Atem-, Fütterungs- und Schluckproblemen sowie Krankenhauseinweisungen führen kann. Es gibt keine speziell für diese Indikation zugelassenen Behandlungen, und leider sterben viele Menschen mit AADC-Mangel vor ihrem 10. Geburtstag.

Was jetzt

Daten aus zwei prospektiven klinischen Studien, an denen 18 Personen mit schwerem AADC-Mangel beteiligt waren, hoffen, dass PTC Therapeutics im nächsten Jahr die Zulassung von GT-AADC zur Zulassung durch die Food and Drug Administration (FDA) beantragen kann. Bei einer Zulassung könnte PTC Therapeutics vom Umsatzwachstum und dem Erhalt eines Priority-Review-Gutscheins profitieren, das es verkaufen oder verwenden kann, um die Überprüfung eines anderen Arzneimittels zu beschleunigen.

Studien im klinischen Stadium für die Friedreich-Ataxie-Therapie von Agilis könnten 2019 beginnen, und Studien für die Angelman-Syndrom-Therapie könnten je nach Management innerhalb von zwei Jahren beginnen.

Diese Akquisition unterstützt zweifellos die Pipeline von PTC Therapeutics für seltene Krankheiten. Anleger sollten sich jedoch ein paar Dinge merken, bevor sie ihre Aktien kaufen und kaufen. Erstens: Während die Translarna in der EU zugelassen wurde, hat die FDA nicht zugestimmt, sie für die Zulassung in den USA zu überprüfen. Zweitens, während die SMA- und GT-AADC-Therapien des Unternehmens den Weg zur FDA finden könnten, gibt es keine Garantie, dass die Regulierungsbehörden sie unterschreiben. Daher ist PTC Therapeutics eine Aktie, die am besten für risikotolerante Portfolios geeignet ist.


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