• Sunday June 16,2019

Was verursacht Sarepta Therapeutics im September um 12,6%?

Was ist passiert

Nach einem Bericht aus einem frühen Stadium eines Medikamentenkandidaten zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) am 6. September erhielt Sarepta Therapeutics Anteile

(NASDAQ: SRPT)

Laut S & P Global Market Intelligence stieg der Umsatz im vergangenen Monat um 12, 6%.

Na und

DMD ist eine Muskelschwunderkrankung, die durch die unzureichende Produktion von Dystrophin verursacht wird, einem Schlüsselprotein, das für den Muskelaufbau und -erhalt notwendig ist. DMD-Patienten produzieren aufgrund von Mutationen an bestimmten Exons in der Dystrophin-Produktionssequenz nicht genügend Dystrophin. Daher leben die meisten Patienten nicht über ihre 30-Jährigen hinaus.

Aufgrund des hohen Bedarfs an neuen Behandlungen hat Sarepta Therapeutics im vergangenen Jahr eine kontroverse FDA-Zulassung für Exondys 51 erhalten, ein Exon 51-Überspringmedikament, das zur Steigerung der Dystrophinproduktion bei etwa 13% der DMD-Patienten beitragen kann.

Obwohl Exondys 51 nur eine kleine Patientengruppe anspricht (weltweit 3.400 bis 5.000 Patienten), erforscht Sarepta Therapeutics andere Exon-Skipping-Medikamente, die mehr Patienten helfen könnten. Zum Beispiel ist eine Phase-1/2-Studie mit Medikamenten, die Exon 53 und Exon 45 überspringen, im Gange, und etwa 16% der DMD-Patientenpopulation können diese Exons überspringen.

Am 6. September berichtete das Management, dass Golodirsen, das das Exon 53 überspringt, das durchschnittliche Dystrophin-Protein auf 1, 019% des Normalwerts erhöht, verglichen mit einem durchschnittlichen Basiswert von 0, 095% des Normalwerts. Die Verbesserung des Dystropins deutet darauf hin, dass Medikamente in der Sarepta Therapeutics-Pipeline zukünftig zur Behandlung von weit mehr DMD-Patienten eingesetzt werden könnten.

Die Investoren von Sarepta Therapeutics jubelten im letzten Monat außerdem mit, dass der Konkurrent PTC Therapeutics anwesend war

(NASDAQ: PTCT)

erhielt eine negative Empfehlung zur Genehmigung durch eine FDA-Überprüfungskommission. Die negative Empfehlung bedeutet nicht, dass die FDA das Medikament von PTC Therapeutics ablehnen wird, sie erhöht jedoch die Chancen gegen ein OK.

Was jetzt

Exondys 51 hat im letzten Jahr eine beachtliche Chance auf den Gewinn einer FDA OK gewonnen, und der Markt wurde mit einem jährlichen Preis von 300.000 USD erreicht. Ein großer ungedeckter Bedarf an neuen Behandlungen und Premium-Preisen führte trotz der geringen Patientenpopulation des Medikaments zu einem Umsatz von 35 Millionen US-Dollar im zweiten Quartal.

Da Exondys 51 bereits einen Umsatz von $ 140 Millionen erzielte und Golodirsen eine positive Wirksamkeit in Studien zeigte, ist es nicht schwer, sich einen Spitzenumsatz der Exon-Skipping-Medikamente von Sarepta Therapeutics in den hohen neunstelligen Bereich vorzustellen.

Zweifellos sind die potenziellen Verkäufe, die mit der Behandlung von mehr DMD-Patienten verbunden sind, eine positive Nachricht für die Anleger, aber das Unternehmen wird wahrscheinlich noch eine Weile länger Geld verlieren. Die Forschungs- und Entwicklungskosten beliefen sich auf 58, 9 Millionen US-Dollar, und die Vertriebs- und allgemeinen Verwaltungskosten beliefen sich im zweiten Quartal 2017 auf 36, 1 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen wies einen Nettoverlust von 63 Millionen US-Dollar aus. Ohne einen Weg zur Profitabilität ist Sarepta Therapeutics immer noch eine riskante Aktie.


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