• Thursday June 20,2019

2 Beta-Thalassämie-Medikamente erreichen die Ziellinie schnell

Celgene Corp.

(NASDAQ: CELG)

und Bluebird Bio

(NASDAQ: BLAU)

sind frenemies. Sie arbeiten zusammen an einer bahnbrechenden Gentherapie für ein multiples Myelom, aber sie befinden sich auch auf Kollisionskurs bei Beta-Thalassämie, einer häufigen genetischen Erkrankung.

In Zusammenarbeit mit Acceleron Pharma

(NASDAQ: XLRN)

, Celgene entwickelt Luspatercept. Inzwischen entwickelt bluebird bio LentiGlobin. Die Ergebnisse der Pivotal-Studie werden in Kürze für beide Therapien erwartet. Wenn die Daten gut sind, sollten die Zulassungsanträge in Kürze folgen, wodurch diese Unternehmen in dieser Indikation zu direkten Konkurrenten werden.

Was ist Beta-Thalassämie?

Es gibt ungefähr 60.000 Kinder, die jedes Jahr mit Beta-Thalassämie geboren werden, darunter 1.500 pro Jahr in den Vereinigten Staaten. Leider erleiden viele dieser Patienten im Laufe der Zeit einen lebensbedrohlichen Organschaden, da die erforderlichen Bluttransfusionen zu einer Eisenüberladung führen können.

Beta-Thalassämie ist eine angeborene genetische Erkrankung, die verhindert, dass Patienten ausreichend Beta-Globin produzieren, ein Protein, das für die Herstellung des Sauerstoff-tragenden Proteins Hämoglobin erforderlich ist. Wenn kein ausreichendes Hämoglobin vorhanden ist, sterben die meisten roten Blutkörperchen ab. Daher benötigen Beta-Thalassämie-Patienten regelmäßige Bluttransfusionen, um dies zu verhindern.

Unglücklicherweise stellen diese Transfusionen ein lebensbedrohliches Risiko für Patienten dar, da sie dazu führen können, dass Patienten mehr Eisen im Blut speichern, als sie beseitigen können. Im Laufe der Zeit führt dies dazu, dass sich Eisen zu einem Niveau aufbaut, das zu irreversiblen Organschäden wie Zirrhose, Diabetes und Herzerkrankungen führen kann.

Die Strategie von Celgene und Acceleron

Luspatercept wurde entwickelt, um die Produktion gesunder roter Blutzellen zu fördern, indem es die Proteine ​​des transformierenden Wachstumsfaktors Beta (TGF-beta) reguliert, die an der Differenzierung und Reifung der roten Blutzellen im späten Stadium beteiligt sind. Durch die Regulierung dieser Proteine ​​hoffen Celgene und Acceleron, häufige Bluttransfusionen zu reduzieren oder zu beseitigen.

Laut Celgene und Acceleron hat die Spätphase der luspatercept-Studie im vergangenen Sommer ihre Zielgruppe erreicht, sodass die Unternehmen die Daten dieser Studie im Sommer vorlegen können. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der Patienten, die eine Senkung der Transfusionslast von roten Blutkörperchen um 33% oder mehr von Woche 13 bis Woche 24 im Vergleich zu einer Basislinie, dh 12 Wochen vor dem Erhalt von Luspatercept, erreichen. Ein sekundärer Versuchsendpunkt ist die Transfusionsbelastung von Woche 37 bis Woche 48 im Vergleich zum Ausgangszeitraum.

Es ist jedermann zu vermuten, ob Luspatercept die primäre Endpunkthürde klarstellen wird, aber in Phase-2-Studien erzielte die Mehrheit der Patienten in jeder 12-wöchigen Behandlungsperiode eine 50% ige Reduktion der Transfusionsbelastung, verglichen mit den 12 Wochen vor der Verabreichung von Luspatercept.

Wenn dies ein Hinweis ist (und glauben Sie mir, dass dies möglicherweise nicht der Fall ist!), Könnte luspatercept das 33% -Ziel in seiner späten Studie noch übertrumpfen und später die Food and Drug Administration (FDA) erreichen Jahr.

Was Bluebird Bio vorhat

Im Gegensatz zu Luspatercept, das alle drei Wochen verabreicht wird, wird LentiGlobin von Bluebird bio als Einzeldosis-Therapie bewertet. Anstelle von TGF-beta ist LentiGlobin ein ex-vivo-Ansatz, bei dem ein funktionelles menschliches Beta-Globin-Gen in die eigenen hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten eingefügt wird. Diese überarbeiteten Zellen werden dann in einem Prozess, der als autologe Stammzelltransplantation bezeichnet wird, in die Patienten zurück infundiert.

Kürzlich hat bluebird bio vorläufige Daten aus zwei Phase-1-LentiGlobin-Studien vorgelegt, die beeindruckend sind. Nach einer Dosis von LentiGlobin benötigten 12 von 13 Patienten, die immer noch etwas Hämoglobin produzierten, aber von der Transfusion abhängig waren, keine Transfusionen der roten Blutkörperchen für einen Mittelwert von 27 Monaten. Bei Patienten mit Beta-Thalassämie-Major, einer schweren Form der Erkrankung, wurden die Transfusionen bei drei Patienten gestoppt und das mediane Transfusionsvolumen sank insgesamt um 73%.

Wenn der vollständige Datensatz, der später in diesem Jahr erwartet wird, diese Ergebnisse bestätigt, plant bluebird bio, die Zulassung von LentiGlobin in der EU bis Ende dieses Jahres zu beantragen.

Platz für zwei

Die beiden Therapien könnten eines Tages gegeneinander antreten, aber es könnte eine Weile dauern, bis dies geschieht. Die Studien von Luspatercept unterstützen eine FDA-Zulassung, aber Bluebird Bio ist der Meinung, dass mehr Daten benötigt werden, bevor eine Zulassung in den USA möglich ist.

Anders als in der EU, wo die Aufsichtsbehörden darauf hingewiesen haben, dass sie die später in diesem Jahr veröffentlichten Daten berücksichtigen werden, möchte die FDA die Ergebnisse von zwei zusätzlichen Studien einsehen, die Bluebird bio bereits durchgeführt hat. Eine dieser Studien hat ein voraussichtliches Abschlussdatum für Januar 2020, die andere für April 2021, so Clinicaltrials.gov. Es ist denkbar, dass Luspatercept sich nicht sorgen muss, dass LentiGlobin in den USA mit ihm konkurriert seit ein paar Jahren.

Insgesamt wäre eine erhebliche Senkung des Risikos einer Eisenüberladung bei Beta- Thalassämie-Patienten ein bedeutender Fortschritt, der für diese Unternehmen einen jährlichen Umsatz von mehreren Hundert Millionen Dollar bedeuten könnte. Das bedeutet, dass Genehmigungen für Patienten und Investoren von Celgene, Acceleron und Bluebird bio ein großer Gewinn sein können.


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